国家药监局将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道

国家药监局：将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道

国家药监局综合司就《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》公开征求意见，提出支持以临床价值为导向的细胞与基因治疗药品研发创新，聚焦恶性肿瘤、罕见病等重点领域，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验，将符合条件的相关药品纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道，以提高临床研发质效。

背景

细胞与基因治疗药品作为前沿生物医药技术，已成为我国创新药研发的重要方向。其研发需经历多阶段严格监管，包括临床试验设计、伦理审查和审评审批。国家药监局长期致力于创新药审评机制优化，此次征求意见稿是在前期创新药临床试验审评审批试点经验基础上，针对细胞与基因治疗药品特点提出的具体举措，旨在提升研发效率与临床转化能力。

核心内容

国家药监局综合司就《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》公开征求意见，提出支持以临床价值为导向的细胞与基因治疗药品研发创新，聚焦恶性肿瘤、罕见病等重点领域，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验，将符合条件的相关药品纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道，以提高临床研发质效。

关键要点

• 将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道
• 聚焦恶性肿瘤、罕见病等重点领域
• 鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验
• 支持以临床价值为导向的细胞与基因治疗药品研发创新
• 提高临床研发质效

意义与影响

此次举措旨在优化细胞与基因治疗药品的审评审批流程，缩短符合条件的临床试验申请的审评时间，直接提升研发效率，加速高质量临床成果转化。特别针对恶性肿瘤和罕见病等临床价值突出的领域，支持国际多中心试验与全球同步研发，将有助于吸引更多资源投入中国临床研究，服务国家医药产业高质量发展，增强我国在前沿生物医药领域的国际竞争力。