医院与大学以90%更低成本进行药物重定位研究

“这一替代性研究系统具有巨大的潜力，能够以极低的成本帮助患者，且全球各国政府已开始启动项目，正式认可该系统中的研究成果。这些药物本身因是仿制药而价格低廉，相关计划将确保患者能够获得这些药物。”

—— 伦敦国王学院法律讲师 Dr Johnathon Liddicoat

2026年6月17日

背景

在传统的药物研发体系中，制药公司主导着从发现到上市的全过程，但高昂的研发成本和专利保护机制往往导致新药价格昂贵。然而，一种“隐形”的研究系统正在医院和大学中悄然兴起。这项由伦敦国王学院（King’s College London）主导、发表在《剑桥法律期刊》（Cambridge Law Journal）上的新研究，揭示了这一平行于制药公司的药物创新系统。

该系统主要利用已获批准的仿制药（generic drugs）进行“药物重定位”（repurposing），即寻找已授权药物的新医疗用途。研究表明，这种非专利体系下的晚期临床试验成本仅为制药行业报告成本的10%以下，为以更低成本提供可负担的治疗方案提供了巨大潜力。

核心内容

这项研究深入探讨了医院和大学如何在专利系统之外，通过药物重定位进行实质性的晚期临床试验。以下是该研究揭示的核心机制与事实：

1. 成本优势显著 医院和大学进行的晚期临床试验，其资助成本比制药行业低高达90%。这种成本差异主要源于资源投入的不同：与制药公司相比，学术界和医疗机构能够以更少的资源完成这些试验。

2. 突破创新的三大障碍 在药物研发中，创新通常面临三大主要障碍：专业知识（expertise）、风险（risk）和资本（capital）。对于开发全新药物的组织而言，这些门槛极高。但在药物重定位场景下，这些障碍显著降低：

• 专业知识门槛低：仿制药已被深入研究且已有成熟的生产工艺。研究者基于自身专长选择项目，且试验需通过资助机构和伦理委员会的批准，降低了技术不确定性。
• 风险较低：由于不涉及新药的全面开发，医院和大学的财务生存能力不依赖于该药物的授权和销售，因此承担的风险较小。
• 资本需求少：利用现有的廉价仿制药，无需投入巨资进行早期发现和中试生产。

3. 动机差异：从利润到临床与学术 研究指出，临床医生和科学家进行药物重定位的动机，与专利系统提供的激励截然不同：

• 制药公司：在药物生命周期早期对重定位感兴趣，近期数据显示，它们平均每年获得32项新用途的监管授权。一旦仿制药进入市场，由于竞争加剧，制药公司通常会失去重定位的兴趣。
• 医院与大学：在仿制药普及、制药公司退出的时刻，这一“新系统”反而蓬勃发展。研究者的动机包括帮助患者更快康复，以及通过发表研究成果来推进职业生涯。

4. 实际案例 该研究列举了多个药物重定位的成功案例，展示了其广泛的适用性：

• 利用一种癌症药物治疗导致失明的主要原因。
• 将一种原本用于治疗乳腺癌的药物，转变为用于预防乳腺癌。
• 利用一种老式抗炎药物治疗新冠疫情（Covid）。

关键要点

• 成本颠覆：医院和大学进行的药物重定位晚期临床试验，成本仅为制药行业的10%（即降低90%）。
• 系统并行：存在一个独立于专利系统之外的“隐形”研究系统，主要由非营利机构（医院、大学）驱动。
• 仿制药是关键：当原研药专利过期、仿制药进入市场后，制药公司因缺乏利润激励而退出，此时医院和大学利用廉价仿制药开展研究，使该替代系统迎来繁荣。
• 监管认可趋势：全球各国政府已开始启动项目，正式认可这一替代研究系统中的研究成果，以确保患者能合法、安全地获得这些低成本药物。
• 多重收益：除了降低医疗成本，该系统还能加速现有药物的新用途发现，满足未竟的临床需求（如罕见病或新发传染病）。
• 驱动力不同：制药公司的驱动力是专利独占和利润，而学术界的驱动力是临床疗效、患者获益及学术成就。

意义与影响

这项研究揭示了一种被长期忽视的药物创新路径，对全球医疗体系具有深远意义：

1. 降低医疗支出，提高药物可及性 通过利用已知的廉价仿制药，药物重定位可以大幅降低研发成本。这意味着更多患者，尤其是经济困难群体，能够以更低的价格获得有效的治疗方案。正如 Dr Johnathon Liddicoat 所言，政府正式认可该系统将直接转化为患者的实际获益。

2. 填补研发空白 制药公司往往因利润考量而放弃某些“不赚钱”但具有临床价值的药物重定位机会。医院和大学的研究填补了这一空白，特别是在应对突发公共卫生事件（如新冠疫情）或罕见病治疗方面，提供了快速响应机制。

3. 政策与监管的变革需求 目前，这一系统虽具潜力，但仍处于“隐形”状态。研究呼吁政府和相关监管机构正式承认并规范这一研究体系。这不仅需要调整伦理审查和资助机制，还需要建立新的监管框架，以确保在非专利驱动下的药物重定位研究能够安全、高效地转化为临床实践。

4. 促进跨学科合作 该模式强调了临床医生、科学家与法律、伦理专家之间的协作。它表明，药物创新不仅仅属于工业界，学术界和医疗机构在利用现有资源解决新健康问题方面扮演着不可或缺的角色。

总之，这项研究不仅展示了药物重定位的经济优势，更提出了一种可持续、以患者为中心的药物创新范式，有望在未来重塑全球药物研发格局。