Genentech研发负责人：AI制药开启一人一药时代
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Genentech研发负责人Aviv Regev在ICML 2026主旨演讲中直面AI制药挑战，提出'Lab in the Loop'方法。她展示了从组织学染色图重建分子图谱等突破，并强调AI作为串联实验室与临床的系统翻译层，最终实现个性化癌症疫苗等'一人一药'的探索。
AI 深度解读
背景
在AI制药领域，尽管Transformer等大模型在文本生成、编程、数学证明等领域展现出惊人能力，但真正上市的AI新药寥寥无几。这一核心矛盾长期困扰着产业界与学术界。7月8日，在全球顶级机器学习会议ICML 2026上，Genentech（基因泰克）执行副总裁兼研发负责人Aviv Regev发表了题为《Lab in the Loop for drug R&D》（面向药物研发的“实验闭环”）的主旨演讲，直面这一质疑，并系统阐述了将AI深度嵌入药物研发全流程的实践路径与真实数据。
核心内容
Regev首先指出，药物研发之所以困难重重，根源在于生物学的“蛮荒与复杂”。人体约有37万亿个细胞，目前已绘制出10万个疾病相关基因位点，其组合可能性高达10¹⁹种；药物分子的搜索空间更是天文数字：约10⁶⁰种可能的类药物小分子、约20³²种相关治疗性抗体序列。此外，生物学还呈现多尺度、多模态、高度异质的特征，导致实验室、临床与数据分析之间存在巨大的鸿沟。正是这些特性，使得AI具有高度相关性——AI擅长处理结构化搜索空间、非线性映射、多模态数据以及异质性场景。
Regev展示了Genentech将算法融入真实产业流程后的三项突破性实践：
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Lab in the Loop（实验闭环）：仅凭一张具有150年历史的普通组织学染色图，AI模型SHAFT即可高精度还原出复杂的单细胞与空间表达图谱。该模型可通过配对或非配对样本训练，在推理阶段对新患者的组织学图像生成丰富的分子数据。例如，在转移性乳腺癌和小细胞肺癌数据上，SHAFT生成的图谱与真实测量高度匹配。
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Clinic in the Loop（临床闭环）：利用罗氏和Genentech自身临床试验的历史数据，训练疾病进展AI模型，然后将这些模型用于设计并解读下一轮试验的患者数据。以眼科疾病地图状萎缩（Geographic Atrophy）为例，来自2000多名患者的3D OCT成像数据训练出的AI模型，可以预测病灶生长，并矫正试验组与对照组的基线差异。Regev通过回顾性分析指出，如果lampalizumab的二三期研究中就引入AI矫正基线差异，这项最终耗资5亿美元、等待多年的失败三期试验本可被提前止损或逆转。现在，这些模型已经被前瞻性使用。
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个性化癌症疫苗（一人一药）：通过对患者肿瘤进行DNA测序，识别突变，再利用基于既往数据训练的AI模型预测最可能触发免疫反应的突变，从而定制个性化癌症疫苗INEST（与BioNTech合作开发）。一期临床试验显示，在胰腺癌患者中，显示出免疫应答的患者无复发生存期显著长于未显示出T细胞应答的患者。该疫苗已进入随机二期试验。
Regev强调，AI的终极价值在于充当串联实验室、临床与物理世界的“系统翻译层”，将海量混乱的生物学观测转化为精准的研发决策。实验室闭环、临床闭环、基础模型、自主智能体——这些组合在一起才能发挥作用。仅靠模型、数据、实验或临床任何一个单独环节都不足以成功。
在Q&A环节，Regev进一步指出，蛋白质层面（表达水平、定位、翻译后修饰）是当前大规模实验生物学中真正缺失的一环，导致从因果推断走向机制理解困难。对于未来统一的多尺度、多模态基础模型（如“虚拟细胞”愿景），她表示应该采取“所有方向都试试”的策略，同时务实推进现有管线。系统的长尾部分（实验世界中从未被触及的盲区）需要模型与物理世界持续交互、频繁更新。
关键要点
- AI制药受挫的根本原因在于低估了生物学的复杂性：巨大搜索空间、多尺度、多模态、高度异质。
- Genentech提出了“Lab in the Loop”方案：用AI从组织学染色图生成单细胞/空间图谱，实现“以一当十”的测量能力。
- “Clinic in the Loop”方案：利用历史临床试验数据训练疾病进展模型，用于设计新试验、矫正基线差异、预测疗效。lampalizumab案例表明，AI能在三期前就揭示试验失败风险，节省数亿美元成本。
- 个性化癌症疫苗是AI赋能“一人一药”的典型实例：AI预测新生抗原，定制疫苗，在胰腺癌一期中显示出显著疗效，已进入随机二期。
- AI必须与实验室、数据、临床和算法四要素结合，才能攻克真正巨大的问题。
- 当前最大缺失模态是蛋白质层面（表达、定位、修饰），而非结构预测。
意义与影响
Aviv Regev的演讲为AI制药行业提供了理性而务实的路线图。她直面“AI新药迟迟不上市”的质疑，用Genentech真实临床试验数据证明，AI并非万能灵药，而是需要深度嵌入到“实验-临床-算法”的闭环系统中才能发挥价值。这种“系统翻译层”的定位，将AI从“替代实验”的炒作叙事中拉回“赋能决策”的正轨，对产业具有重要的指导意义。
从技术层面看，SHAFT模型（组织学→分子图谱）和疾病进展AI模型展示了“从旧数据中榨取新价值”的能力，有望大幅降低临床试验的失败率，缩短研发周期。个性化癌症疫苗的成功案例则表明，AI能够有效处理极端异质性的患者群体，推动“一人一药”从概念走向临床。
长远来看，Regev对“虚拟细胞”愿景的审慎态度（认为必须与物理世界持续交互、持续更新）以及指出蛋白质层面是当前“最大缺失模态”，为学术界和产业界设定了清晰的技术攻关方向。随着ICML 2026的召开，AI制药领域或将迎来一波从“模型竞赛”转向“系统整合”的理性浪潮。